일본에서 유도만능줄기세포(iPS세포)를 활용한 재생의료 제품이 세계 최초로 상용화되는 길이 열렸습니다. 일본 후생노동성은 최근 이 기술을 기반으로 한 두 가지 치료 제품의 제조 및 판매를 한시적으로 승인했다고 발표했습니다. 이 제품들은 중증 심부전과 파킨슨병 치료에 사용되며, 이는 iPS세포를 임상현장에 본격적으로 도입하는 첫 사례로 기록될 것입니다.
20일 일본의 경제신문인 니혼게이자이신문에 따르면, 후생노동성 전문가 분과회는 iPS세포를 사용한 두 가지 재생의료 제품에 대한 조건부 승인 결정을 내렸습니다. iPS세포는 다양한 인체 세포로 분화할 수 있는 잠재력을 지니고 있으며, 이는 2006년 교토대의 야마나카 신야 교수가 발견하여 2012년 노벨 생리의학상을 수상하는 계기가 되었습니다. 후생노동성이 승인한 치료제는 스미토모 파마의 ‘암셰프리’와 쿠오립스의 ‘리하트’입니다.
‘암셰프리’는 파킨슨병 환자의 뇌에 신경세포를 이식하는 치료제로, 도파민 감소로 인한 증상 완화를 목표로 하고 있습니다. 반면, ‘리하트’는 심장 표면에 iPS세포로 만든 시트를 부착하여 손상을 입은 심장근육을 회복시키는 효과를 기대하고 있습니다. 이들 제품은 임상시험에서 파킨슨병 환자 6명 중 4명과 심부전 환자 8명 모두에서 증상이 개선되었음을 보였습니다. 그러나 비교군을 두지 않아 유효성 입증에 있어 어려움을 겪는 상황입니다.
후생노동성은 조건부 승인 제도를 통해 이러한 혁신적인 치료제가 조속히 시장에 출시될 수 있도록 지원하고 있습니다. 이는 세포 및 유전자 치료제의 개발 과정이 장기적임을 고려하여 일본 정부가 만든 독특한 제도입니다. 야마나카 교수의 노벨상 수여 이후 일본은 iPS세포 관련 기술을 국가 성장 전략의 핵심 분야로 육성하고 있으며, 이로 인해 일본의 생명공학 산업이 더욱 발전할 것으로 기대됩니다.
조건부 승인을 받으면 임상시험에서 안전성은 이미 확인된 반면, 유효성이 충분히 입증되지 않은 신약도 제한적으로 판매할 수 있습니다. 승인 기간 동안 건강보험 적용이 가능하나, 7년 이내에 다시 유효성과 안전성을 검증해야 합니다. 이러한 빠른 진행은 개발 기업들에게 조기 매출 확보의 기회를 제공합니다. 스미토모파마는 2040년까지 최대 3500억엔의 매출을 목표로 하며, 다른 iPS세포 유래 제품의 개발에도 힘쓰고 있습니다. 쿠오립스 역시 75명의 치료 데이터를 수집할 계획이며, 향후 심근 시트를 판매하여 흑자 전환을 목표로 하고 있습니다.
이러한 iPS세포 기술의 상용화는 의료 분야에서 새로운 장을 여는 중요한 사례로, 일본이 국제적으로 생명공학 분야에서의 위치를 강화하는 발판이 될 것입니다.
