젬백스앤카엘의 진행성핵상마비 치료제 GV1001이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Products, OMP) 지정을 받았다. 이는 이달 초 미국 FDA로부터도 희귀의약품과 패스트트랙 지정을 받은 데에 이어 나타난 긍정적인 소식이다. GV1001은 이로써 미국, 유럽, 한국 등 주요 신약 개발 규제기관에서 모두 희귀의약품으로 인정받으며 각국에서의 개발 혜택을 누릴 수 있게 되었다.
EMA는 유럽 내 5만 명 이하의 환자에게 발생하는 희귀질환의 치료제를 개발하기 위한 다양한 혜택을 제공하고 있으며, 이에는 ▲과학적 자문 및 개발 지원 ▲허가 신청 관련 수수료 감면 또는 면제 ▲시판 후 10년간의 시장 독점권 부여가 포함된다. 이러한 지원은 젬백스가 글로벌 3상 임상시험을 진행하는 데 큰 도움이 될 것으로 예상된다.
젬백스는 이미 미국 FDA에서 희귀의약품 지정을 통해 시판 후 7년간의 시장 독점권과 임상 비용의 최대 25% 세액 공제를 확보한 상태이다. 더불어, 지난 7일에는 FDA의 패스트트랙 지정도 획득해 앞으로 PSP 치료제에 대한 임상 개발과 승인 절차를 더욱 신속히 진행할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
젬백스 관계자는 “미국과 유럽에서 동시에 희귀의약품 지정을 받음으로써 치료제 개발의 가능성과 필요성이 인정받았다”라며, “다양한 혜택을 최대한 활용해 글로벌 임상시험을 조속히 진행하여 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.
젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP에 대한 2상 임상시험을 완료했으며, 이 과정에서 약물의 내약성과 함께 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인한 바 있다. 현재는 국내 2상 임상시험에 더해 12개월 연장 임상시험을 원활히 진행 중이며, 추가적인 임상 데이터 확보를 위한 노력을 기울이고 있다.
주목할 점은, PSP가 비정형파킨슨증후군으로 분류되며 뇌 속 신경핵 이상으로 인해 안구운동의 기능 이상을 유발하는 주요 질환이라는 점이다. 이 질환은 파킨슨병과 유사한 보행 장애와 인지 기능의 저하를 동반하지만, 진행 속도가 상대적으로 빠르고 현재까지 근본적인 치료법이 없는 신경퇴행성 질환으로 알려져 있다. 이로 인해, GV1001의 개발은 매우 중요한 의미를 지닌다.
이상규 기자
