젬백스앤카엘은 자사의 알츠하이머병 치료제 GV1001에 대한 글로벌 2상 임상시험에서 환자 투약을 성공적으로 마쳤다고 28일 발표했다. GV1001의 글로벌 2상 임상시험은 2022년 10월 미국에서 첫 환자 등록이 이루어진 이후, 북미와 유럽 7개국의 43개 의료기관에서 진행됐다. 최종 결과 발표는 올해 안으로 예정되어 있다.
이번 임상시험에서는 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 하여, 50주 동안 GV1001의 두 가지 용량(0.56mg 및 1.12mg)을 피하 주사하고, 위약과의 유효성 및 안전성을 비교 평가했다. 앞서 열린 국내 2상 임상시험에서도 GV1001은 유효성과 안전성을 입증하여 주목을 받았다. 이 시험에서는 중증도에서 중증의 알츠하이머 환자에게 GV1001을 6개월간 투여했으며, 주요 평가 지표인 중증장애점수(SIB)에서 대조군에 비해 뚜렷한 개선 효과가 나타났다. 특히, 고용량 투여군에서는 SIB 점수가 유의미하게 감소하여 효과를 더욱 확고히 했다.
GV1001은 다양한 메커니즘을 통해 작용하는 다중기전 약물로, 항산화 작용, 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등의 효과를 동시에 나타낸다. 알츠하이머병의 병리학적 기전을 연구한 결과, GV1001이 신경 염증에 관여하는 미세아교세포와 성상교세포에 특이적으로 작용하여 뇌의 신경 염증을 완화하는 데 기여할 수 있는 것으로 확인됐다.
젬백스 관계자는 “이번 글로벌 2상 임상시험을 통해 다양한 국가의 기관들과의 협력을 통해 미리 계획한 대로 환자 투약을 완료한 것은 큰 의미가 있다”며, “이제부터 데이터 분석을 통해 GV1001의 유효성과 안전성을 글로벌 차원에서 입증하기 위해 최선을 다할 것”이라고 전했다.
또한 젬백스는 진행성핵상마비(PSP)라는 또 다른 신경퇴행성질환에 대해 국내 최초로 2상 임상시험을 완료했다. 해당 임상시험의 결과는 약물 내약성 및 질병의 진행 지연 경향성을 포함하고 있으며, 이 결과를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비 중이다. 이러한 연구 결과는 신경퇴행성 질환 치료에 대한 새로운 전망을 제시하며, GV1001이 알츠하이머병과 같은 중증 질환에 대해 새로운 치료 옵션이 될 수 있기를 기대하게 한다.
