젬백스앤카엘이 자사의 진행성 핵상 마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’의 2상 연장 임상시험 투약을 23일 완료했다고 발표했다. 이번 연구는 18개월 간 진행되었으며, 국내에서 처음으로 PSP 치료제의 장기 유효성과 안전성 데이터를 확보한 중요한 성과로 평가받고 있다.
젬백스는 2023년 6월 첫 환자 등록을 시작으로 PSP 치료를 위한 2상 선행 임상시험을 수행하였으며, 식품의약품안전처의 승인을 통해 임상시험을 진행하였다. 이후 선행 임상시험에 동의한 환자들을 대상으로 연장 임상시험을 실시하여 총 67명의 환자가 참여하였다. 정식 투약을 포함한 모든 관찰 과정이 종료되었으며, 연구 결과는 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 데이터 분석 후 수령할 예정이다.
파트너십 구축에 힘입어 젬백스는 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 확인했다. 선행 임상의 톱라인 결과에 따르면, GV1001 0.56mg 투여군에서 질병 진행이 늦춰지는 경향이 있었다. 최근 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 결합해 분석한 중간 결과 또한 외부 대조군과 비교할 때 통계적으로 유의미한 효과를 보여주었다.
젬백스는 임상시험 결과를 단계적으로 수령하며 지속적인 데이터 분석을 통해 글로벌 3상 임상시험의 디자인을 구체화하고 있다. 이와 함께, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을 받은 것도 GV1001의 글로벌 3상 임상시험에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 전망하고 있다.
젬백스 관계자는 “이 어려운 연구에 참여해 주신 환자들과 의료진에 깊은 감사를 드린다”며 “우리는 내년에 PSP 글로벌 3상 임상시험을 시작하는 것을 목표로 하고 있으며, 세계 최초의 PSP 치료제 개발에 최선을 다하겠다”고 강조했다. 이와 같은 연구에서 확보된 유효성 및 안전성 데이터는 향후 PSP 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하는 데 기여할 것으로 기대된다.
