젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 개발과 시장 진입을 가속화하기 위한 전략을 수립한다고 16일 밝혔다. 최근 발표된 FDA의 가속 승인에 관한 새로운 지침은 신약 개발 기업들에게 희소식으로 작용했다. PSP는 현재 치료제가 없는 희귀질환으로, 이 같은 새로운 지침은 젬백스가 글로벌 3상 임상시험에서 임상 기간을 단축하고 시장 진입을 앞당길 수 있는 기회를 제공할 전망이다.
FDA는 생명을 위협하거나 중대한 질환에 대한 신속한 치료 법 제공을 위해, 약물의 잠재적 이득을 평가할 수 있는 새로운 기준을 마련했다. 특히, 가속 승인 지침 강화를 통해 임상 변수의 정의에 있어 약물의 중간 임상 평가지표를 포함시킴으로써, 젬백스가 개발 중인 GV1001의 효과를 조기에 확보할 수 있는 기반을 마련했다. 중간 임상 평가지표는 치료 효과를 보다 빠르게 평가할 수 있도록 하며, 이는 GV1001이 PSP에 미칠 수 있는 효과를 미리 예측할 수 있도록 지원한다.
젬백스는 최근 국내에서 수행된 PSP 2a상 임상시험에서 질병의 진행 지연 및 치료 가능성을 확보한 후, 이번 FDA 지침을 활용하여 글로벌 3상 임상시험을 빠르게 계획하고 있다. PSP는 치명적이며 진행이 불가역적인 질환으로, 가속 승인 대상 질병으로 이에 대한 치료제가 필요하다. 이를 통해 젬백스는 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 신속하게 제공하려는 목표를 세우고 있다.
젬백스 관계자는 “가속 승인 새 지침은 PSP 환자들에게 매우 반가운 소식”이라며, “임상시험의 효율성을 높이고 시장 진입 속도를 가속화하기 위해 다양한 방안을 종합적으로 활용하겠다”고 밝혔다. 이를 통해 젬백스는 세계 최초 PSP 치료제 개발에 매진할 것을 다짐했다.
다음 단계로, 젬백스는 FDA의 빠른 약물 개발 지원 프로그램을 통해 글로벌 3상 임상시험의 전략을 강화하고, FDA와의 협력 관계를 더욱 확립할 계획으로, 해당 전략이 어떤 성과로 이어질지 기대를 모은다.
