젬백스앤카엘은 자사의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제인 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 밝혔다. 이 승인으로 인해 GV1001이 PSP에 대한 새로운 치료 옵션으로 주목받게 되었으며, 향후 글로벌 임상 개발 및 승인 절차의 가속화가 기대된다.
패스트트랙 제도는 심각한 질환의 치료를 위한 약물 개발을 신속하게 촉진하기 위해 마련된 규정으로, 환자들은 효과적인 신약을 더 빨리 접할 수 있는 혜택을 누리게 된다. GV1001의 패스트트랙 지정은 FDA로부터 해당 치료제의 가능성을 다시 한번 인정받은 것으로, 젬백스는 이번 결정이 임상 개발에 긍정적인 영향을 미칠 것이라 판단하고 있다.
더불어, 패스트트랙 지정을 받은 GV1001은 미국 내 EAP(Expanded Access Program, 치료목적사용) 승인을 받을 수 있는 자격을 갖추게 되어, 환자들에게 조기 접근이 가능할 전망이다. 젬백스는 이번 패스트트랙 지정과 함께 지난 2일에는 GV1001이 ‘희귀의약품'(ODD)으로도 지정됨에 따라, 다양한 혜택을 동시에 누리게 되었다.
특히, 패스트트랙으로 지정받은 GV1001은 FDA와의 긴밀한 소통을 통해 임상시험 설계 지원을 받게 되며, 필요한 데이터 수집을 보장받는 등 여러우호적인 비즈니스 환경을 조성할 수 있게 되었다. 이 덕분에 심사 기간 단축을 위한 롤링 리뷰와, 가속승인 및 우선심사 신청이 가능해져 GV1001의 시장 출시 가능성이 더욱 높아지게 된다.
젬백스는 GV1001의 글로벌 임상시험이 보다 신속하게 진행될 것으로 전망하며, 상용화에 대한 가능성도 한층 강화될 것으로 기대하고 있다. 젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 성공적으로 완료했으며, 그 결과 내약성이 우수하고 질환 진행을 늦추는 경향이 확인되었다. 이는 GV1001의 임상영역을 넓히는 데 큰 기여를 할 것으로 보인다.
PSP는 비정형파킨슨증후군으로, 균형장애, 안구운동 장애, 언어 및 인지기능 저하 등을 동반한다. 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만, 진행 속도가 더 빠르기 때문에 이 질환에 대한 근본적인 치료제가 부족한 상황이다. 이로 인해 새로운 치료 옵션에 대한 의료 수요는 매우 높은 상황이다.
젬백스 측은 “FDA의 패스트트랙 지정을 통해 GV1001이 PSP 치료제로서의 가능성을 재차 인정받게 되어 매우 기쁘다”며, “희귀의약품과 패스트트랙의 혜택을 바탕으로 FDA와의 면밀한 소통을 통해 세계 최초의 PSP 치료제 개발에 모든 역량을 집중하겠다”라고 밝혔다. 이러한 발언은 젬백스가 글로벌 시장에서의 임상시험과 상용화 준비를 위해 최선을 다하고 있음을 보여준다.
