젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP)에 대한 장기 임상시험에서 GV1001의 효과와 안전성을 확인했다고 24일 발표했다. 이번 임상시험은 한국에서 최초로 시행된 PSP 관련 임상 연구로, 선행 임상시험과 연장 임상시험을 포함해 총 72주간 진행되었다.
젬백스의 발표에 따르면, PSP 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자군을 대상으로 한 분석에서 GV1001 저용량(0.56mg)군은 외부 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 p-value(<0.0001)를 확보했다. 이 연구는 위약과 GV1001 0.56mg, 1.12mg의 세 군으로 나누어 진행된 선행 임상시험 24주와, 추가 투약을 희망하는 환자를 대상으로 한 연장 임상시험 48주로 이루어졌다.
임상시험 데이터에 따르면, GV1001 저용량군의 PSP 등급 척도(PSP-rating scale) 총점은 72주차에 평균 5.61점 악화에 그치는 결과를 나타냈다. 이는 PSP가 진행이 빠른 파킨슨증의 한 유형임에도 불구하고 GV1001의 장기 투여가 질병 진행 속도를 완화하는 데 효과적이라는 것을 보여준다.
더욱이 젬백스는 임상시험의 특성상 위약 대조군이 없는 점을 감안해 객관적인 효능 입증을 위해 외부 대조군 분석을 실시했다. 이를 위해 해외에서 진행된 PSP 관련 논문의 위약군 데이터를 비교했으며, MAIC(Matching Adjusted Indirect Comparison) 통계 기법을 적용하여 분석의 신뢰성을 높였다. 이 비교 결과, 외부 논문에서의 위약군은 52주 동안 약 10.66점 악화된 반면, GV1001 저용량군은 72주 동안 p-value가 0.0001 미만으로, 통계적으로 유의미한 차이를 보였다.
이번 연구의 주요 결과는 GV1001 투여군이 외부 대조군보다 무려 20주가 더 긴 기간 동안의 변화를 측정했음에도 불구하고 이러한 통계적 유의성을 입증했다는 점이다. 이는 국내외 전문가들에게 큰 주목을 받고 있으며, GV1001이 환자에게 미치는 긍정적인 영향에 대한 기대감을 증대시키고 있다.
김종민 교수(분당서울대학교병원 신경과)는 PSP의 심각성을 강조하며, GV1001이 PSP 환자와 그 가족들에게 새로운 치료법을 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 밝혔다. 교수는 “GV1001이 40점대 환자의 진행 속도를 10년 가까이 지연시킬 가능성이 있다”고 언급했다.
이번 임상시험을 주도한 이지영 교수(서울대학교병원 운영 서울특별시 보라매병원 신경과)는 GV1001의 임상적 효과를 통계적으로 다시 확인할 수 있어 기쁘다는 의견을 밝혔다. 젬백스 관계자는 “이번 연구 결과가 PSP 분야의 세계적인 연구자들로부터 주목받게 되어 매우 기쁘다”라며, “향후 글로벌 3상 임상시험을 통해 추가 데이터를 확보하고 기존 바이오마커 분석과 결합하여 연구를 지속하겠다”고 강조했다.
