한국투자증권이 코오롱티슈진에 대한 투자의견을 ‘매수’에서 ‘중립’으로 하향 조정했다. 이번 결정은 코오롱티슈진의 무릎 골관절염 셀 유전자 치료제 ‘TG-C’가 미국 임상 3상에서 효능 입증에 실패한 것과 관련이 있다. 한국투자증권은 목표주가는 제시하지 않았다.
보고서에 따르면, 한국투자증권은 2041년까지의 미국 시장 점유율 추정치를 기존 15%에서 7%로 53% 낮췄으며, 임상 성공 확률(LOA) 또한 50%로 45% 포인트 하향 조정했다. 코오롱티슈진의 TG-C가 보유한 적정 가치는 약 4조5000억원으로 평가되지만, 현재 주가는 상승 여력이 제한적이라고 판단하고 있다.
임상 시험의 실패 원인으로는 위약 효과가 지목된다. 최근 발표된 임상 3상 결과에 따르면, TG-C의 통증 감소 효과는 이전 임상 2상과 유사했지만, 위약 군의 통증 감소 폭이 임상 2상보다 높아졌다. 이로 인해 위약 효과의 원인에 대한 다양한 추론이 제기되고 있다. 한국투자증권은 단순한 위약 주입에 따른 관절강 내 세척 효과 또는 치료에 대한 심리적 기대감이 통증 감소에 기여했을 수 있다고 분석하고 있다. 또한, 비만 치료제 효과로 인한 체중 감소가 무릎에 가해지는 하중을 줄여 통증 감소로 이어졌을 가능성도 제기되고 있다.
현재 코오롱티슈진은 두 번째 임상 3상인 ‘12301’을 진행 중이며, 이 결과는 오는 10월 발표될 예정이다. 비록 15302 임상은 실패로 돌아갔지만, 소비재 치료제 임상의 성공 가능성은 여전히 존재한다고 전문가들은 보고 있다. 12301 임상에서도 위약 효과가 변수로 작용할 것이며, 올해 2월에 제시된 임상 3상 간소화 요건에 따라 임상 결과가 성공적일 경우 FDA BLA(품목허가신청서) 제출이 가능할 수 있다.
실제 사례로 최근 바이오스플라어스는 로어시비빈트의 임상 3상 결과에서 1차 평가 변수를 충족하지 못했지만, 장기연장시험에서 일부 효능을 증명하여 FDA BLA를 제출한 바 있다. 오가노제네시스홀딩스의 리뉴도 2건의 임상 3상 중 1건의 통계적 기준 달성에 실패하였음에도 불구하고 FDA가 BLA를 수락한 사례가 있다.
이러한 FDA의 유연한 접근은 무릎 골관절염 신약 개발의 난이도와 높은 미충족 의료 수요를 감안한 것으로 해석된다. 한국투자증권은 “12301 임상 3상에서 강력한 위약 효과가 나타나지 않는다면 TG-C의 임상 성공을 배제할 수 없으며, 이를 바탕으로 계획대로 FDA BLA를 제출할 가능성과 함께 오는 2028년도에 판매될 가능성도 존재한다”고 전망했다. 그러나 임상 결과의 신뢰성이 이전 예상보다 낮을 수밖에 없으며, 시장 점유율 추정도 재조정할 필요가 있다고 강조했다.
