젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 작용 기전에 대한 연구 논문이 SCIE급 국제 저명 학술지 ‘Experimental & Molecular Medicine’의 최신호에 게재되었다고 10일 발표했다. 이 저널은 세계적인 학술 출판사인 네이처 포트폴리오(Nature Portfolio)와 생화학 분자 생물학회가 공동으로 발행하며, 글로벌 학술지 평가 기준인 JCR(Journal Citation Reports)에서 생화학 및 분자 생물학, 실험 의학 분야에 있어 세계 상위 5% 이내에 랭크되는 권위 있는 저널이다.
이번 연구는 대구경북과학기술원(DGIST)의 유성운 교수팀이 진행하였으며, 논문 제목은 ‘인간 텔로머라제 역전사효소 유래 펩타이드 GV1001은 알츠하이머병 마우스 모델에서 신경 퇴행을 회복시킨다’이다. 연구 결과에 따르면, 알츠하이머병 동물 모델에 GV1001을 8주간 투여한 후 뇌 신경세포 사이에서 아밀로이드 베타(Aβ)라는 독성 단백질이 비정상적으로 집합하여 형성된 아밀로이드 플라크가 감소한 것으로 관찰되었고, 기억력 회복 및 시냅스 소실이 개선되었다. 또한, GV1001이 혈뇌장벽(blood-brain barrier)을 통과하여 뇌로 직접 도달할 수 있다는 사실도 밝혀졌다.
더 나아가, GV1001의 작용 메커니즘에 대한 상세한 분석 결과, 이 약물이 아밀로이드 베타의 생성을 억제하는 것이 아니라, 뇌 속 면역세포인 미세아교세포(microglia)를 아밀로이드 플라크로 유도하여 이를 제거하는 방식으로 작용하는 것으로 확인되었다. 특히, 플라크의 크기가 클수록 더 많은 면역세포가 동원되어 제거 효과가 뚜렷하게 나타나는 경향을 보였으며, 신경염증(neuroinflammation) 반응도 함께 감소하였다.
유전자 분석 결과, GV1001이 미세아교세포를 보다 활성화된 상태인 ‘질환 연관 미세아교세포 2단계(DAM2)’로 전환시키는 것으로 나타났다. 이러한 결과는 GV1001의 효과적인 작용 메커니즘을 밝히는 중요한 성과로, 알츠하이머병의 치료에 있어 새로운 방향성을 제시한다는 점에서 큰 의미가 있다.
젬백스 측은 “이번 연구는 알츠하이머병과 같은 주요 신경퇴행성 질환에서 GV1001의 잠재적인 작용 경로를 밝혀낸 중요한 성과”라며, “GV1001은 뇌 속 면역세포를 이용해 독성 단백질을 직접 제거하고 신경염증을 완화하는 완전히 새로운 작용 기전을 지닌 다중기전 약물로서의 경쟁력을 재확인했다”고 전했다.
이 연구는 알츠하이머병 치료제 개발에 있어 중요한 기초 자료로 활용될 것으로 기대되며, 향후 GV1001의 임상 연구가 진행될 경우 더욱 긍정적인 결과가 이어질 수 있을 것으로 전망된다.
